解决方案 药物研发方案
药物研发

药物研发
多组学解决方案

以蛋白组学、代谢组学与转录组为核心,结合生物信息学分析,为药物靶点发现、药效评价、伴随诊断标志物筛选提供一体化技术服务。

研究痛点

药物研发面临的挑战

多维度复杂性对研究方法提出了新的要求

靶点发现难度高

疾病机制复杂,从海量分子中筛选并确证有价值的药物靶点需要系统的多组学研究策略。

临床转化效率低

候选药物在临床阶段失败率高,缺乏可靠的药效评价体系和生物标志物指导。

疗效个体差异大

药物响应存在显著个体差异,伴随诊断标志物的缺乏限制了精准用药的实施。

作用机制不明确

许多候选药物的作用机制尚未完全阐明,限制了药物优化和适应症拓展。

技术路线

从靶点发现到伴随诊断的完整药物研发路径

一站式药物研发多组学服务,助力从靶点发现到临床转化的全流程研究

靶点发现

疾病相关分子靶标筛选

先导化合物筛选

多组学筛选与活性评价

药效评价

药物作用机制与药效评估

机制解析

药物作用通路与网络解析

临床转化

转化研究与临床前评价支持

核心技术

四大核心技术组合

多维度技术平台全面支撑药物研发

蛋白组学

Olink 蛋白组平台

应用场景:药物靶点蛋白发现、药效学Biomarker筛选、药物安全性评估、伴随诊断标志物开发。

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代谢组学

非靶向 + 靶向代谢组

应用场景:药物代谢组学分析、代谢通路靶点验证、药物代谢产物鉴定、药效代谢Biomarker发现。

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转录组学

转录组 + 全长转录本

应用场景:药物作用机制研究、药物响应基因表达谱、耐药机制转录组分析、药物重定位筛选。

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生物信息分析

多组学联合 + AI辅助

应用场景:多组学联合分析网络构建、药物-靶点互作预测、生物标志物建模与验证、AI辅助药物重定位。

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特色方案

中科普瑞特色药物研发方案

基于多组学技术整合的创新性药物研发方案,高效加速靶点发现与药效评价

服务套餐

三档服务方案灵活选择

根据研究规模和目标,选择最适合您的药物研发方案

基础版

蛋白组/代谢组 + 标准差异分析

适用场景

适合初步靶点筛选与Biomarker发现

推荐指数

包含内容

  • 蛋白组或代谢组检测(二选一)
  • 标准差异表达与通路分析
  • 候选靶点初筛
  • 标准化报告交付

定制版

多组学全景 + 药物研发全流程支持

适用场景

适合创新药研发项目、伴随诊断开发

推荐指数

包含内容

  • 三组学及以上全景检测(蛋白组+代谢组+转录组)
  • 药物靶点系统性筛选与验证
  • 药效与安全性多维度评价体系
  • 伴随诊断开发支持
  • 专属技术团队全程跟进
  • 项目里程碑管理与定期汇报
  • 转化研究与IND申报咨询
合作案例

药物研发合作成果

助力药企加速药物研发进程、提升项目成功率

典型项目案例

深度合作项目案例

从方案设计到数据交付,全程技术支持的典型药物研发项目

01 Olink + DRUG-seq + 单细胞
IF = 14.3

基于Olink+转录组的抗纤维化药物靶点发现与机制研究

研究背景

某创新药企,需要找到肺纤维化的新治疗靶点并验证候选化合物效果

方案设计

  • 模型:博莱霉素诱导的小鼠肺纤维化模型 + 临床患者肺组织样本
  • 技术:DRUG-seq高通量转录组筛选(200个化合物初筛)+ Olink Target 96 炎症Panel + 单细胞转录组
  • 分析:差异基因/蛋白筛选、通路富集、共表达网络、核心靶点预测、药效评价

关键结果

  • 从200个化合物中筛选出8个候选活性化合物
  • 鉴定出3个核心纤维化靶点基因(TGF-β通路相关)
  • Olink验证了6个关键细胞因子(IL-6、TGF-β1、MCP-1等)的表达变化
  • 单细胞测序揭示了巨噬细胞M2极化在纤维化进展中的关键作用

客户价值

成功推进2个候选化合物进入体内药效验证阶段,鉴定出3个核心纤维化靶点,为后续IND申报提供坚实的机制数据支撑

02 WES + 转录组 + Olink + TCR
IF = 10.25

免疫治疗应答生物标志物的多组学研究

研究背景

某肿瘤免疫药企,寻找PD-1抑制剂在黑色素瘤中疗效预测的biomarker

方案设计

  • 样本:60例晚期黑色素瘤患者(应答者30例 + 非应答者30例),治疗前肿瘤组织 + 治疗前后配对外周血
  • 技术:WES(肿瘤突变负荷)+ 转录组测序(免疫特征)+ Olink Explore HT 蛋白组(免疫因子全景)+ TCR测序(免疫组库)
  • 分析:差异分析、多组学整合、预测模型构建(机器学习)、独立队列验证

关键结果

  • 发现15个蛋白标志物与PD-1应答显著相关(含已报道的和新发现的)
  • 构建了包含基因表达+蛋白+TCR多样性的多组学预测模型
  • 训练集AUC=0.89,独立验证集AUC=0.83
  • 揭示了应答者基线时具有更强的预存免疫和更高的T细胞克隆性

客户价值

构建的多组学预测模型已用于临床试验患者分层,将临床应答率从32%提升至56%,显著提高了临床试验成功率

智能工具

相关智能工具推荐

搭配自研智能工具,提升药物研发效率与Biomarker发现能力

常见问题

药物研发常见问题

关于药物研发的技术选型、实验设计和服务流程的常见问题解答

大致可以这样划分:1)靶点发现阶段:推荐用转录组+蛋白组广筛,找差异表达的基因和蛋白;2)靶点验证阶段:推荐用靶向蛋白组(如Olink Target)+ 功能验证,确认靶点与疾病的因果关系;3)药效评价阶段:推荐转录组+代谢组+蛋白组联合,看药物对整体通路和表型的影响;4)机制解析阶段:推荐单细胞+空间转录组+蛋白组,从细胞分辨率和空间层面深入机制;5)生物标志物开发:大队列验证阶段推荐Olink蛋白组或甲基化芯片,通量高、重复性好。我们可以根据你的具体研发阶段给出定制方案。

DRUG-seq是我们专门面向药物筛选场景优化的高通量3'端转录组测序技术。和普通转录组的区别:1)免RNA提取,直接用细胞裂解液建库,省时间省成本;2)通量极高,支持96孔板/384孔板同时处理,适合大规模化合物筛选;3)测的是3'端,数据量更小、成本更低,但对药物筛选这种"找差异基因"的场景完全够用;4)标准流程从收到样本到出报告仅需1-2周,比普通转录组快很多。如果你有大量化合物需要筛选,DRUG-seq是性价比最高的选择。

Olink蛋白组在药物研发中有几个不可替代的优势:1)灵敏度高(pg级),能检测到低丰度的细胞因子、信号分子和药靶蛋白——而这些往往是药物作用的关键靶点;2)样本量极小(1μL),适合珍贵样本或高通量筛选;3)重复性好(CV<10%),药物筛选和药效评价需要可靠的数据来判断差异,Olink的稳定性远优于质谱;4)检测速度快,适合药物研发的快节奏。很多药企客户用Olink做:靶点验证、药效评价、生物标志物发现、临床试验分层、安全性评估等。

药物重定位研究我们有成熟的方案,核心思路是"基于转录组特征的药物-疾病匹配"。具体来说:1)先测疾病模型的转录组/蛋白组特征,得到疾病的分子特征谱;2)通过药物基因组数据库(如Connectivity Map/L1000)找到能逆转疾病特征的候选药物;3)用DRUG-seq高通量筛选验证候选药物的效果;4)用Olink蛋白组进一步验证关键靶点蛋白的变化。这个方案可以快速从已上市药物中筛选出有新适应症潜力的候选,风险低、周期短。

单细胞测序在药物研发中的应用越来越广泛,主要包括:1)靶点发现——在单细胞分辨率下找疾病相关的特异细胞亚群和靶点基因;2)药效评价——看药物处理后不同细胞亚群的变化,而不是bulk的平均值;3)机制解析——了解药物作用于哪些细胞、通过什么通路、影响哪些细胞间相互作用;4)耐药机制——比较耐药和敏感细胞的差异,找到耐药靶点;5)免疫治疗研究——分析免疫细胞组成和状态变化,评估免疫治疗效果。尤其在肿瘤免疫、自身免疫病、抗炎药物研发中价值很高。

空间转录组在药物研发中很有价值,尤其是当你需要知道"药物作用在组织的哪个区域、影响哪些细胞的空间分布"时。典型应用场景:1)肿瘤免疫药物——看免疫细胞在肿瘤组织中的空间浸润情况,判断药物是否真正激活了肿瘤微环境中的免疫反应;2)纤维化药物——看药物对组织不同区域纤维化程度的改善效果;3)神经药物——看药物对脑区不同核团的影响;4)组织器官毒性评价——看药物对组织不同区域的毒性损伤模式。如果你的研究涉及组织结构、空间分布、细胞间空间相互作用,空间转录组就能提供bulk和单细胞都无法获得的信息。

典型的biomarker研究分三步:1)发现阶段(Discovery):用小样本量+高通量技术(如Olink Explore HT 5300+蛋白、全转录组)广筛,找到几十个到上百个候选标志物;2)验证阶段(Validation):用中等样本量+靶向技术(如Olink Target 96/48、qPCR、靶向测序)验证候选标志物,缩小到十几个到几十个;3)临床验证阶段(Clinical Validation):用大队列临床样本确认诊断/预测性能,构建预测模型。我们通常建议"发现-验证"两步至少各做独立队列,避免过拟合。我们的技术团队可以免费帮你设计实验方案和估算样本量。

可以的。中科普瑞提供从组学检测到数据分析的一站式技术服务,支持药物研发全流程:靶点发现阶段(转录组+蛋白组广筛)→ 靶点验证阶段(靶向验证+功能实验支持)→ 药效评价阶段(多组学药效评估)→ 机制解析阶段(单细胞+空间组+多组学联合)→ 生物标志物开发(发现-验证-临床预测模型)。我们有专门的药企服务团队,熟悉药物研发的节奏和需求,可以提供项目制的全程技术支持。

代谢组学在药物研发中的应用包括:1)药物代谢研究——了解药物在体内的代谢途径和代谢产物;2)药效评价——通过代谢谱变化评估药物是否起效、作用强弱;3)毒性评价——检测药物对肝肾等器官的毒性标志物,评估安全性;4)作用机制研究——通过差异代谢物和通路分析,揭示药物作用的代谢通路;5)生物标志物发现——寻找与药物疗效或毒性相关的代谢标志物。代谢组常和转录组、蛋白组联合使用,从代谢层面提供功能表型的证据。" data-en="Applications of metabolomics in drug discovery include: 1) Drug metabolism research — understanding metabolic pathways and metabolites of drugs in vivo; 2) Efficacy evaluation — assessing whether and how strongly the drug works through metabolic profile changes; 3) Toxicity evaluation — detecting toxicity markers of drugs on organs like liver and kidney to assess safety; 4) Mechanism of action research — revealing drug metabolic pathways through differential metabolite and pathway analysis; 5) Biomarker discovery — finding metabolic markers related to drug efficacy or toxicity. Metabolomics is often used in combination with transcriptomics and proteomics to provide functional phenotypic evidence at the metabolic level.">代谢组学在药物研发中的应用包括:1)药物代谢研究——了解药物在体内的代谢途径和代谢产物;2)药效评价——通过代谢谱变化评估药物是否起效、作用强弱;3)毒性评价——检测药物对肝肾等器官的毒性标志物,评估安全性;4)作用机制研究——通过差异代谢物和通路分析,揭示药物作用的代谢通路;5)生物标志物发现——寻找与药物疗效或毒性相关的代谢标志物。代谢组常和转录组、蛋白组联合使用,从代谢层面提供功能表型的证据。

取决于技术平台和样本量。一般来说:DRUG-seq高通量转录组筛选 1-2 周;常规转录组/甲基化芯片 2-3 周;Olink蛋白组 2-4 周;单细胞转录组 3-4 周;空间转录组 4-6 周;WGBS/全基因组 4-6 周。多组学联合项目的总周期取决于最慢的那个技术,分析部分可以并行。如果是紧急项目,我们可以提供加急服务,具体可以咨询你的项目对接人。

有的。中科普瑞已为多家创新药企、CRO公司和生物技术公司提供技术服务,合作范围覆盖靶点发现、药效评价、生物标志物开发、伴随诊断开发等全流程环节。我们熟悉药物研发的项目节奏和数据要求,支持NDA/IND申报资料所需的实验数据交付。由于商业保密协议,具体合作项目和客户信息不便公开,但可以根据你的研发方向提供同类型项目经验参考。

可以的。我们的生信分析团队支持各种定制化分析需求,包括但不限于:机器学习预测模型构建(SVM、随机森林、LASSO、深度学习等)、列线图(Nomogram)、ROC曲线和校准曲线、生存分析(KM曲线、Cox回归)、多组学整合分析(WGCNA、矩阵分解、通路网络分析)、药物-靶点-疾病关联分析、细胞通讯分析、空间区域分析等。你只需要告诉我们你的研究问题和需要的分析内容,我们会给出具体的分析方案和报价。

定制您的药物研发方案

我们的技术团队将根据您的研究目标和项目情况,为您量身设计更合适的药物研发多组学研究方案。